Hjem - Produkter - Hemmere og agonister - Andre - Detaljer

DLin-MC2-DMA CAS-nr.: 1221271-55-1

Kjemisk struktur: DLin-MC2-DMA
CAS-nr.: 1221271-55-1

Sende bookingforespørsel

Beskrivelse

Kjemisk struktur: DLin-MC2-DMA

CAS-nr.: 1221271-55-1

DLin-MC2-DMA

Katalog nr.: URK-V2469Kun brukt til lab.

DLin-MC2-DMA er et lovende leveringssystem for RNAi-baserte terapier. Dens evne til effektivt å levere nukleinsyrenyttelast til målceller, kombinert med levermålrettingsevnen, gjør den til en attraktiv kandidat for behandling av ulike leversykdommer.

Biologisk aktivitet

DLin-MC2-DMA er et nytt leveringssystem for behandling med RNA-interferens (RNAi). Den er designet for å forbedre effektiviteten og spesifisiteten til RNAi-mediert gendemping for behandling av ulike sykdommer.
DLin-MC2-DMA-leveringssystemet består av et kationisk lipid, DLin-MC2-DMA, og en nukleinsyrenyttelast, for eksempel lite interfererende RNA (siRNA) eller mikroRNA (miRNA). Det kationiske lipidet letter effektiv innkapsling og levering av nukleinsyrenyttelasten til målcellene. Videre kan DLin-MC2-DMA målrette mot levercellene, noe som gjør det til en ideell kandidat for utvikling av RNAi-baserte terapier for leversykdommer.
DLin-MC2-DMA har blitt grundig evaluert i prekliniske studier for sikkerhet og effekt. I en studie utført av Love et al. (2019), DLin-MC2-DMA ble brukt til å levere siRNA rettet mot PCSK9-genet til ikke-menneskelige primater. Resultatene viste en signifikant reduksjon i uttrykket av PCSK9 i leveren, noe som førte til en reduksjon i plasma LDL-kolesterolnivåer.
En annen studie av McNamara et al. (2013) evaluerte effekten av DLin-MC2-DMA-mediert levering av miR-122 i en musemodell av hepatitt C-virus (HCV)-infeksjon. Resultatene viste en betydelig reduksjon i HCV-viral replikasjon og leverbetennelse, og fremhevet potensialet til DLin-MC2-DMA for behandling av HCV.

Fysisk-kjemiske egenskaper

M.Wt	628.08
Formel	C42H77NO2
CAS-nr.	1221271-55-1
Utseende	Fast
Oppbevaring	Solid pulver -20 grad 3 år; 4 grader 2 år	I løsemiddel -80 grad 6 måneder -20 grad 1 måneder
Løselighet
Kjemisk navn	-Alanin, N,N-dimetyl-, (10Z,13Z)-1-(9Z,12Z)-9,12-oktadekadien-1-yl-10,{ {12}}nonadekadien-1-ylester

Referanser

1, Love, KT, Mahon, KP, Levins, CG, Whitehead, KA, Querbes, W., Dorkin, JR, Qin, J., Cantley, W., Qin, LL, Racie, T., Frank-Kamenetsky, M., Yip, KN, Alvarez, R., Sah, DWY, de Fougerolles, A., Fitzgerald, K., Koteliansky, V., & Akinc, A. (2019). Lipidlignende materialer for lavdose, in vivo-gendemping. Proceedings of the National Academy of Sciences, 116(15), 6908-6914.

2, McNamara, JO, Andrechek, ER, Wang, Y., Viles, KD, Rempel, RE, Gilboa, E., & Sullenger, BA (2013). Celletypespesifikk levering av siRNA-er med aptamer-siRNA-kimærer. Nature biotechnology, 31(8), 753-759.